CDE抗肿瘤药物研发新政下我区相关工作及建议

更新时间：2021-12-31 17:17:01    内容来源：萧山区投资促进局理论学习中心组   

2021年7月2日，国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“CDE”）发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则（征求意见稿）》，目前该新政尚处于征询意见阶段。CDE抗肿瘤药物研发新政围绕“以患者需求为核心”的中心思想，要求创新药企提交的临床数据标准应以市场上最好的肿瘤创新药为参照。这一新政正式出台后，将有利于提高国内创新药的研发标准和质量，淘汰同质化产品，遴选出更多高质量药物。区投资促进局深入研究该政策，分析其对创新药研发及相关行业可能产生的影响，并针对我区创新药企起步晚、引领型产品较少的现状，在项目研判维度、企业招引、专业人才储备等方面提出相关建议。

一、CDE新政出台背景

1.我国创新药物研发现状。随着创新药物政策环境的不断优化，国内医药企业和研究机构创新积极性不断提高,我国进入药物创新发展的“加速期”。根据CDE发布的《2020年度药品审评报告》，2020年完成8606件需技术审评的药品注册申请中，化学药注册申请约占全部技术审评完成量的78.76%，注册申请为6778件，较2019年增长25.22%；中药注册申请418件，较2019年增长39.33%；生物制品注册申请1410件，较2019年增长27.72%。与前几年相比，近年来我国在药品研发方面更加注重质量的增长，2020年CDE全年审评通过创新药上市申请共20个品种，同时受理I类创新药注册申请共1062件，同比增长51.71%。 

2.当前我国创新药物研发面临的问题。一是老靶点研究多，新靶点开发少。由于国内创新药研发起步晚，研究能力相对不足，大多数企业的研发是借鉴国外的靶点和模式，甚至部分过时的靶点仍有大量企业投入研发，而对新靶点临床研究较少，新靶点突变引起的疾病无药可用。例如肺癌中的老靶点EGFR变异在国内已上市三代药物，国际上已在研发第四代药物，然而国内很多企业还在研究第一代EGFR药物，更无企业对NTRK1等肺癌新靶点进行研究。二是热门靶点扎堆、研究高水平重复。热门靶点作用机理研究较为成熟，成功概率大，导致竞争激烈，研发赛道过于拥挤。以PD-1为例，截至2021年4月18日，中国已有约72个PD-1相关品种项目处于研发/获批阶段，而全球有4000多个临床试验在研，竞争白热化。部分创新药企业因研发进度或产品前景不达预期，无法获批上市，造成重复研发投入的浪费。三是集采政策下，me-too药物盈利能力减弱。2020年接近80%的临床研究创新药是me-too类创新药，创新性大多体现在修改剂型或调整无关的结构分子等，实际疗效及在解决临床需求方面并未创新。而集采政策打压的就是同质化产品的利润，部分me-too类创新药一旦上市就面临严峻的竞争局面。同样以PD-1为例，信达生物的信迪利单抗注射液中标集中采购，纳入医保的价格是每瓶2843元，价格降幅高达63.73%，产品盈利能力大幅下降。

二、CDE新政对创新药产业趋势影响

我区集聚了微医集团、歌礼生物等行业龙头企业，引入了启函生物等明星企业以及健新原力等平台型企业，但由于起步时间相对较晚，真正的创新药企还不多，缺少像恒瑞医药、百济神州等产品管线丰富的头部企业，也没有具有代表性的创新药产品上市。

CDE新政的出台，虽然从短期看加大了新药开发的难度，实质上加速创新药领域的产能出清，引导企业“真创新”，减少同质化竞争，对新药研发行业的长期发展起到积极作用，主要体现在以下四个方面：一是创新药物研发门槛提高。CDE新政要求选择对照药时，要选择临床上效果最优的药物，以体现药物的有效性或安全性优势。这表明监管层对抗肿瘤药物研发的临床设计提出了更高的要求，同时也提高了创新药的研发门槛。二是临床试验期药物更具价值。CDE新政发布后，将减少同质化临床试验项目，对于新靶点尤其是临床上无药可治的急需药物，更容易获得临床批件甚至进入绿色通道。能够进入临床的药物经过CDE的更严格审批，药物的质量和价值会更大。三是原始创新成为市场主导。CDE新政要求药企提交的临床数据，需以市场上最好的肿瘤创新药为标准，将淘汰许多同质化的me-too产品，遴选出更多高质量的first-in-class药物，有利于提升创新药的质量。四是药企加速分化。CDE新政将利好创新药企及各类头部生物医药技术服务外包企业（CXO）。具有超前研发能力，提前布局前沿靶点的头部企业发展优势日益突出；创新药企的服务订单逐步向药明康德新药开发有限公司、康龙化成新药技术有限公司等具有技术平台与申报经验优势的头部CXO企业集中。

三、决策建议

1.拓展生物医药研判维度。对创新药项目的研判，应从主要考虑药物分类（I类、Ⅱ类新药）以及所处临床阶段的角度，转向注重细分赛道竞争格局，尤其是重点关注企业研发的前沿药物靶点、在同一靶点中企业研究进度，以及是否已开展多中心临床（多国同时申报临床）等方面。

2.聚焦关键性技术企业招引。CDE新政出台后，将会重组创新药研发竞争格局，仿制药、me-too等药物逐渐被市场淘汰，同时创新企业逐渐向头部集中，招引难度增强。因此，我区下一步应结合政策导向，在产业招引上抢占先机，重点关注解决或突破小核酸、基因组学等关键性技术的企业，聚焦CXO企业，着力探索生物医药产业生态，为提升创新药物产业竞争力打下基础。同时，采用数字化手段，通过我区生物医药产业系统建设，重点追踪创新靶点和多中心临床药物研发企业，为招商引资、加强创新靶点研究，以便于精准掌握产业现状和发展趋势。

3.强化专业人才储备。充实生物医药专家智库，组建区内生物医药创新联盟，邀请行业专家提供技术指导。同时，通过招引生物医药专业人才，加强人员专业技术培训，打造一支对生物医药技术市场有敏锐性和专业性的招商队伍。

 

作者：  编辑：陈茜如